近日，2 期 ReNeu 试验（NCT03962543）的数据在 2024 年神经肿瘤学会（SNO）年会上公布，结果显示口服高选择性小分子 MEK1/2 抑制剂 mirdametinib 显著改善了 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者的健康相关生活质量（HRQOL）。该试验达到了总体缓解率（ORR）的主要终点，并在成人和儿童患者中观察到身体、情感、社交和学校/工作功能方面的显著改善。

在成年患者中，mirdametinib 显著改善了儿科生活质量（PedsQL）总分的 HRQOL。从基线到第 13 周期，最小二乘（LS）平均变化为 3.9（标准误差 [SE]，1.6；P = 0.018）。这一改善在多个时间点上保持稳定，表明 mirdametinib 在成人患者中具有持续的疗效。

在儿童患者中，从基线到第 13 周期，LS 平均变化在患者报告组中为 4.0（SE，2.4；P = 0.096），在父代代理报告组中为 5.6（SE，1.9；P = 0.005）。这些分数在第 3 个周期有所提高，并且在第 13 个周期的大多数时间点上保持不变。这表明 mirdametinib 在儿童患者中同样具有显著的 HRQOL 改善效果。

Mirdametinib 的显著 HRQOL 改善不仅体现在生理功能上，还包括情感、社交和学校/工作功能。这些综合性的改善对患者的日常生活质量和心理健康具有重要意义。此外，该试验达到了总体缓解率的主要终点，进一步验证了 mirdametinib 在治疗 NF1-PN 中的有效性。