索拉非尼是一款口服多靶点、多激酶抑制剂，具有双重抑制、多靶点阻断的抗癌作用：索拉非尼既可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板源性生长因子受体（PDGFR）阻断肿瘤血管生成，又可通过阻断 Raf/MEK/ERK 信号传到通路抑制肿瘤细胞增殖。

白血病更是耳熟能详，一类造血干细胞恶性克隆性疾病，无论是屏幕上感人至深的情节，还是现实生活中催人泪下的故事，都让我们对白血病心生胆怯。看似毫不相干的两者，其实还有这样的“缘分”。

早在2005年12月，索拉非尼点击咨询被美国食品药品监督管理局FDA批准用于治疗肾癌，此后，索拉非尼又先后获批肝细胞癌、局部晚期或转移性放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌。一直以来，索拉非尼最多吃几个月也是备受关注。

据2015年中国肿瘤统计报告，我国白血病发病人数一年中约有7.5万人，其中，急性髓系白血病（AML)最为突出。FLT3-ITD突变是AML最常见的基因突变类型，发生率约为25%。目前对于AML的主要治疗手段包括化疗、放射治疗、造血干细胞移植以及靶向治疗。对此，索拉非尼和白血病开始结缘。

通过临床试验结果显示，FLT3-ITD阳性AML患者进行allo-HSCT后索拉非尼维持治疗后患者1年和2年白血病复发率仅为7.0%和11.9%，2年总生存率高达82.1%，且患者在索拉非尼维持治疗过程中耐受性良好。价格方面，大约在1050元左右。