艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕其实并不是再障的首选用药,一般此药最先用于是治疗免疫性血小板减少症。之后在2012年Olnes等研究显示,有25例IST难治再障患者应用艾曲波帕治疗取得显著疗效并且耐受性良好,治疗后的第12周发现有44%的患者获得至少一系血细胞反应,部分患者脱离血制品输注,骨髓三系造血逐渐恢复正常。因此,2014年8月,FDA已经批准了艾曲波帕作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。
艾曲波帕点击咨询的使用有多个选择,其中孟加拉版就是常用版本之一,艾曲波帕孟加拉珠峰25mg一盒的价格是400多,另外50mg一盒的价格大概是600左右。
一项Ⅱ期研究,以确定口服的血小板生成素艾曲波帕是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了2009年〜2011年间的患者,47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件,最后共25例患者接受艾曲波帕治疗,剂量为50mg每天,必要时可增至150mg每天,共12周。主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好,则继续应用艾曲波帕治疗。
结果发现在12周时,25例患者中的11例(44%)至少有一系得以改善,且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板,中位血小板计数明显增加。6例患者血红蛋白水平较前改善,其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加。而多次骨髓活检结果显示,治疗后三系造血得到改善的患者,并未出现骨髓纤维化增多的现象。
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