硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤，关于这类患者的系统性治疗方案非常有限。发布在《Lancet Oncology》杂志的DESMOPAZ研究，在进展型硬纤维瘤患者中评估帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春花碱治疗的疗效和安全性。我们一起来看一看。

帕唑帕尼点击咨询是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI，目前已经获批用于软组织肉瘤治疗。DESMOPAZ是一项非对比、随机、开放、多中心二期研究，符合入组标准的患者按2：1随机分配接受帕唑帕尼或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗，两组患者分别接受帕唑帕尼治疗1年或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗每周用药6个月序贯每2周用药6个月。

2012年12月4日至2017年8月18日，共72例患者参与随机，最终70例患者接受治疗。帕唑帕尼组中最初入组的43例可评估患者中，36例患者在6个月时仍未出现进展，6个月的无进展率为83.7%；甲氨蝶呤联合长春花碱组中6个月的无进展率为45.0%。两组的中位PFS均尚未达到。帕唑帕尼组1年和2年的PFS率分别为85.6%和67.2%；甲氨蝶呤联合长春花碱组均为79.0%。

这一研究结果证实，帕唑帕尼用于进展型硬纤维瘤显示出一定的临床疗效，可以考虑作为这类罕见疾病的治疗选择。

当然，帕唑帕尼副作用也是必须要了解的，最常见不良反应(≥20%)是腹泻、高血压、毛发颜色变化(脱色素)、恶心、厌食、和呕吐，但是基本不影响正常生活。出现较多的是腹泻，高血压，心跳慢，胆红素升高。