FDA（美国食品药品监督管理局）审批时间最短的药物、揭开小分子酪氨酸激酶抑制剂抵抗肿瘤的序幕、引领了一批又一批优秀抗肿瘤药物的发展……没错，种种“名头”之下，它的神秘面纱也被揭开——伊马替尼。

2001年5月开始，伊马替尼正式和大家见面。它的作用靶标主要有3种，分别是各种ABL受体、C-Kit受体以及血小板衍化生长因子(PDGF)受体。作为腺苷三磷酸激酶(ATP)竞争性抑制剂，甲磺酸伊马替尼可与ATP或底物进行结合位点(此位点位于激酶催化中心)的竞争，特异性抑制造成慢粒的Ph+细胞减少其生成具有强酪氨酸激酶活性的BCR-ABL蛋白，并阻止酪氨酸激酶磷酸化，但却不影响正常细胞的传导途径。

与此同时，伊马替尼也能够抑制与胃肠道基质肿瘤(GIST)有关的C-元件受体，所以甲磺酸伊马替尼可以抑制所有类型的ABL致癌基因，这是其临床使用安全、高效的药理学基础。

我们再来看看它的适应症获批情况。2002年2月，FDA通过加速批准途径批准伊马替尼治疗晚期或转移胃肠道间质细胞肿瘤(GIST)；2003年3月，FDA批准甲磺酸伊马替尼用于CML的一线治疗；同年5月，FDA批准甲磺酸伊马替尼治疗Ph染色体阳性的儿童CML患者。

作为重磅炸弹级别的抗肿瘤药物之一，伊马替尼点击咨询为指导其他肿瘤的靶向治疗提供了重要思路。不过，甲磺酸伊马替尼上市10多年来，一方面虽改善了患者的生存和预后，但另一方面也出现了部分患者不能耐受或出现耐药等反应。至于服用伊马替尼副作用多久会消失，在停药两周之后便会有所改善。