2018年1月12日,美国食品药品监督管理局FDA扩展了奥拉帕尼的适应症,批准其用于治疗携带BRCA胚系突变的HER2阴性转移性乳腺癌,以及HR阳性的已经进行过内分泌治疗或不适合内分泌治疗的患者。不光是卵巢癌患者,乳腺癌患者接收新的福音。
在所有乳腺癌的患者中,约5%-10%有BRCA突变,BRCA基因正常时参与受损DNA的修复,可阻止肿瘤的发展。如果其发生突变,则可导致某些癌症,如乳腺癌。奥拉帕尼是一种PARP抑制剂,它可阻断参与DNA错配基因修复的关键酶。而携带BRCA突变的肿瘤细胞易受到靶向PARP治疗的攻击,其癌基因内的DNA不能得到有效修复,从而肿瘤生长受阻。
奥拉帕尼点击咨询用于乳腺癌的获批是基于去年ASCO公布的OlympiAD研究数据,这是一项国际多中心、随机、开放性、临床Ⅲ期研究,纳入了302例患者BRCA突变的HER2阴性晚期乳腺癌患者,患者以2:1的比例随机分组。研究结果显示,奥拉帕尼用于BRCA突变的晚期乳腺癌患者相较于化疗将PFS从4.2个月延长至7.0个月,显著降低42%疾病进展风险。
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