达拉非尼和曲美替尼均为GSK研发,现归诺华所有。达拉非尼和曲美替尼就像双胞胎一样,他们通常使用联合疗法来对抗癌症。目前,FDA批准的适应症包括黑色素瘤、小细胞肺癌和甲状腺癌。
BRAF是一种原癌基因,其绝大部分突变形式为BRAF V600E突变,该突变导致下游MEK/ERK信号通路持续激活,对肿瘤的生长增殖和侵袭转移至关重要。
进一步研究发现,在BRAF V600E突变的肿瘤细胞中,BRAF V600E与MEK抑制剂合用可增加肿瘤细胞凋亡水平。一项I/II期试验显示,与单独用药相比,达拉非尼联合曲美替尼几乎使反应持续时间加倍,并显著提高PFS。
基于此,2014年1月8日,FDA批准了达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E/K突变型转移性黑色素瘤患者。2017年6月22日,FDA又批准了达拉非尼联合曲美替尼用于BRAF V600E突变的非小细胞肺癌患者,有效率超过60%。
作为中国发病率最高的肿瘤,每年肺癌发病约78.1万,对于存在BRAF V600突变的患者,在以前的主要治疗手段仍是化疗,达拉非尼联合曲美替尼疗法的出现,并先后获得了EMA与FDA的批准,堪称肺癌治疗领域的一个重要里程碑。
这对里程碑式“双胞胎”,国内怎么买到达拉非尼和曲美替尼呢?
2019年12月19日,诺华的达拉非尼和曲美替尼双靶向联合治疗药物在中国获得上市许可,定价也十分昂贵,一盒分别为4.2万和3万元左右。除此之外,达拉非尼和曲美替尼的原研药也在印度上市,而且定价比国内要便宜许多,成为了患者用药的新希望。
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