严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法，但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受，伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素艾曲波帕有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加，改善患者的造血功能。

艾曲波帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。艾曲波帕治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。现在重度再生障碍性贫血的患者就可以使用艾曲波帕点击咨询来治疗，可以起到免疫调节作用，来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放。

艾曲波帕的使用有多个选择，其中孟加拉版就是常用版本之一，艾曲波帕孟加拉珠峰25mg一盒的价格是700多，另外50mg一盒的价格大概是1500左右。另外印度上市的艾曲波帕也有患者会想要了解，同样是有25mg和50mg这两种规格，不过印度版的是14粒装的，25mg一盒价格是1800元左右，而50mg一盒是3300元左右。

另外艾曲波帕在治疗重度再生障碍性贫血时优势明显，可对造血干细胞进行刺激并维持功能，降低了干扰素(IFN)对其的抑制作用。提高再生障碍性贫血患者的个体免疫耐受，抑制巨噬细胞活性及树突状细胞成熟，增加调节性B细胞、T细胞的数量。