急性髓系白血病（AML）作为成人最常见的侵袭性血液肿瘤，其发病与基因突变、表观遗传学异常密切相关。约30%患者因高龄或合并症无法耐受高强度化疗，传统方案五年生存率不足10%。这类患者急需低毒性且高效的治疗选择，而BCL-2抑制剂维奈克拉的出现改写了治疗困局。
维奈克拉通过精准抑制BCL-2抗凋亡蛋白，重启白血病细胞的程序性死亡机制。2023年更新的VIALE-A研究显示，其联合去甲基化药物将中位生存期延长至14.7个月，完全缓解率提升至66%，尤其为75岁以上患者带来生存突破。该疗法现已成为不适合强化疗AML患者的一线推荐方案，并扩展至复发难治性慢性淋巴细胞白血病领域。
治疗便利性方面，维奈克拉采用口服给药模式，每日标准剂量400mg需持续用药。以当前市场主流的100mg*14片规格计算，单盒维奈克拉片1700元钱左右的价格，可满足一周治疗需求。对于需长期用药的患者，每月治疗成本约6800元，较传统化疗方案显著降低住院及护理支出。
值得注意的是，维奈克拉片1700元钱左右的定价策略，使更多患者能够负担创新靶向治疗。2024年海外等地区获批的其他版本，进一步将价格规格100mg*118片，维奈克拉片1700元钱左右的可及性，为个体化精准治疗提供了经济基础，未来或推动AML向慢性病管理模式的转变。
随着联合用药研究的深入，维奈克拉与FLT3抑制剂等新药的组合方案正在临床试验中。对于存在IDH1/2突变的AML亚型，其与艾伏尼布的联用已显示协同效应。
