慢性移植物抗宿主病（cGVHD）作为造血干细胞移植后的严重并发症，约40%患者因对激素及两线以上治疗耐药陷入无药可用的困境。近期一项由美国国立癌症研究所主导的1期临床试验（NCT05531786）披露，口服多激酶抑制剂Pacritinib在该领域展现出突破性潜力。  

研究纳入6例中重度难治性cGVHD患者，平均接受过6种既往治疗。在每日两次100mg剂量下，6个月总缓解率达67%，其中4例实现部分缓解，2例疾病稳定。更令人瞩目的是，60%患者通过Lee症状量表评估，生活质量获得显著改善。中位随访15个月期间，未出现剂量限制性毒性或治疗相关死亡，仅1例报告3级关节痛。  

Pacritinib通过同时抑制CSF1R、JAK2和IRAK1三重炎症-纤维化通路，精准打击cGVHD核心病理机制。这种作用模式与现有JAK1/2抑制剂形成差异化优势——2022年该药已获FDA加速批准用于骨髓纤维化治疗，其独特的多靶点特性为免疫相关疾病开辟新路径。  

目前更高剂量组（200mg）的入组仍在推进。研究者强调，药物展现的耐受性优势极具临床价值：在既往平均累及3个器官的重度患者中，未出现因毒性导致的治疗中断或减量。随着后续数据积累，这种三通路抑制剂或将成为重塑cGVHD治疗格局的关键拼图。

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