近日，降解剂Bexobrutideg（NX-5948）被授予BTK孤儿药资格，用于治疗复发/难治性Waldenström巨球蛋白血症（WM）。

Bexobrutideg作为全球首个进入临床阶段的口服BTK降解剂，采用"降解+抑制"双重作用模式：通过靶向泛素化系统诱导BTK蛋白降解，同时阻断BCR信号通路，从根本上消除肿瘤细胞生存依赖的关键信号。其独特的脑穿透特性尤为引人关注，可有效突破血脑屏障，解决WM常见的中枢神经系统受累难题。

正在进行的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（NCT05131022）已纳入67例复发/难治性B细胞淋巴瘤患者，初步数据令人鼓舞：在WM队列中，34%患者达到VGPR以上缓解，中位无进展生存期达16.2个月。值得注意的是，8例中枢神经系统受累患者中，7例实现脑脊液M蛋白转阴。该试验预计2025年将发布更多数据，进一步验证其疗效与安全性。

"这一认定不仅加速了药物开发进程，更凸显了Bexobrutideg作为'细胞卫士'的独特价值。目前，Bexobrutideg已获得美国USAN理事会认证，其创新性" -deg"命名法标志着靶向蛋白降解剂正式成为独立药物类别。

Waldenström巨球蛋白血症是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，全球发病率不足0.6/10万。尽管现有BTK抑制剂显著改善了患者预后，但耐药问题与中枢神经系统侵犯仍是临床难题。Bexobrutideg的获批填补了后线治疗空白。

联系方式【微信：hjjk1002】【微信：hjjk0006】