2025年2月14日，对于有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者而言，迎来了一个重大利好消息。美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Vimseltinib用于治疗这类手术切除可能导致功能限制或严重发病率的患者。

这一监管决定并非无本之木，它有着坚实的数据支撑。在第三阶段MOTION试验（NCT05059262）中，接受Vimseltinib治疗的患者表现出令人瞩目的效果。在意向性访问人群里，到第25周时，其总体应答率达到了40％（95％CI，29％ - 51％），而安慰剂组的应答率为0（95％CI，0％ - 9％），二者差异显著（p <.0001）。

更为惊喜的是，接受vimseltinib的患者的反应持续时间尚未达到，这意味着其治疗效果可能会持续更久，极大地增强了患者长期对抗疾病的信心。 TGCT作为一种相对罕见的疾病，虽然通常为良性，但却严重影响患者的生活质量。以往，手术干预一直是主要治疗手段。然而，对于弥漫性疾病患者来说，他们面临着诸多困境。

一方面，弥漫性疾病导致肿瘤难以彻底切除，术后复发风险极高，患者往往需要多次承受手术的痛苦；另一方面，反复手术还可能引发严重并发症，长远来看，这对患者的身体机能和生活质量造成了极大的负面影响。 此前，Pexidartinib（Turalio）作为FDA批准的用于管理TGCT的全身疗法，为患者带来了非手术治疗的新选择，在一定程度上改变了治疗格局。

如今，Vimseltinib的获批犹如一颗重磅炸弹，为患者提供了第二种全身疗法选择。

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