美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予了一种名为Bexmarilimab的研究性免疫疗法孤儿药物资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。

Bexmarilimab是一种创新的免疫疗法，其作用机制是通过靶向巨噬细胞上的Clever-1受体来改变肿瘤微环境。Clever-1是一种免疫抑制受体，通常在巨噬细胞上表达，能够促进肿瘤的生长和转移。Bexmarilimab通过与Clever-1结合，可以将巨噬细胞从免疫抑制状态（M2）重新编程为免疫刺激状态（M1），从而增强免疫系统对肿瘤的攻击能力。

目前，正在进行的1/2期BEXMAB临床试验（NCT05428969）正在评估Bexmarilimab联合标准治疗药物阿扎胞苷或阿扎胞苷加维奈克拉（Venetoclax）在MDS、慢性髓性单核细胞白血病（CMML）和急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。初步数据显示，这种联合疗法在复发/难治性MDS患者中表现出显著的疗效，总缓解率（ORR）达到80%，中位总生存期为13.4个月。

FDA的孤儿药物资格认定不仅为Bexmarilimab的开发提供了重要的监管指导，还为该药物在获批后的市场独占权提供了潜在支持。

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