近日，FDA做出一项意义非凡的决定，授予口服小分子抑制剂OPN-6602孤儿药称号，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。

OPN-6602此前在疾病的小鼠异种移植模型中，展现出令人惊喜的临床前抗肿瘤活性。2024年ASH年度会议上的数据更是有力地证明了它的潜力：单独使用时，能抑制71％的肿瘤；当与Mezigdomide、Pomalidomide（Pomalyst）和地塞米松联合使用，不仅肿瘤消退，还实现了持续的响应持续时间。这就好比一位孤胆英雄，独自作战时能力出众，而与队友携手，更是战无不胜。

目前，OPN-6602正在一项1期试验（NCT06433947）中接受评估。在过往的试验中，经OPN-6602处理后肿瘤的RNA测序表明，它能下调关键的多发性骨髓瘤驱动器和特征基因，意味着在克服对护理标准疗法的耐药性方面，有着巨大的潜力。就像一把精准的手术刀，直击疾病要害，为R/R多发性骨髓瘤患者撕开了一道希望的口子，有望改变他们的治疗困境，带来新的生机 。 

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