俄克拉荷马州儿童医院 OU Health 的知名儿科血液学家、俄克拉荷马大学健康科学中心儿科学系教授 Rene Y. McNall-Knapp 医学博士，深入探讨了 2B 期 Reneu 试验（NCT03962543）的相关成果。此项试验聚焦于用于 1 型神经纤维瘤病（NF1）患者的药物 ——Mirdametinib，重点研究其对患者健康相关生活质量（HRQOL）的影响。

在研究过程中，专业团队采用了 PEDSQL 4.0 通用核心尺度问卷，全方位对 NF1 - PN 患者的 HRQOL 进行精准评估，涵盖身体功能、社交功能、情感功能以及学校 / 工作功能这四大关键维度。研究人员细致对比了患者及其代理人在第 13 周期所提交的 HRQOL 分数与最初基线时的数据，惊喜地发现：接受 Mirdametinib 治疗的所有儿科、成年患者，其 PEDSQL 总分均得到显著提升。这种积极变化在治疗第 3 周期时便已初露端倪，并一路向好，一直延续至第 13 周期。总体统计数据表明，从基线到第 13 周这一阶段内，成年患者中有 37％、小儿患者（依据患者自评）中有 45％、小儿患者（依据父母代评）中有 47％，均达成了具有临床意义的显著改善。

进一步查看 QOL 量表评估结果，令人振奋的是，各个患者亚组的身体功能都呈现出显著好转态势。与此同时，成年患者在父母培训报告反馈中，情绪功能优化显著；儿科患者在学校 / 工作表现以及情绪把控方面，同样取得了长足进步。而针对基线 QOL 处于受损状态的患者展开的专项评估发现：在对 Mirdametinib 治疗产生反应的群体里，约三分之一的儿科、成年患者，以及近乎一半的小儿患者，在每一个子量表评估中都展现出具有临床意义的积极反应。

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