在2024年ASH年度会议上公布的研究数据显示，阿伐替尼Avapritinib在晚期全身肥大症治疗中表现卓越，无论是作为一线治疗还是在二线及更晚期治疗中，都显著优于现有标准疗法。

具体来看，在一线治疗中，Avapritinib与传统药物Midostaurin相比，总生存期（OS）和治疗持续时间（DOT）均有显著改善。研究中，Avapritinib组的中位总生存期未达到，而Midostaurin组为28.6个月（p<0.001）；Avapritinib组的中位治疗持续时间为41.3个月，而Midostaurin组仅为11.6个月（p=0.002）。在二线及更晚期治疗中，Avapritinib与最佳可用疗法（BAT）相比，总生存期和治疗持续时间也显著延长。Avapritinib组的中位总生存期未达到，而BAT组为20.3个月（p<0.001）；Avapritinib组的中位治疗持续时间为24.0个月，而BAT组仅为5.2个月（p<0.001）。

这些数据来自对第二阶段Pathfinder研究（NCT03580655）的回顾性分析，以及在标准临床实践中进行的晚期全身性肥大症的现实世界回顾性图表审查（NCT04695431）。研究结果表明，阿伐替尼Avapritinib不仅在疗效上优于现有疗法，而且在治疗持续时间上也表现出色，为患者提供了更持久的治疗选择。

值得注意的是，阿伐替尼Avapritinib在治疗晚期全身肥大症中的表现，为临床医生提供了新的治疗思路。在没有随机对照试验的情况下，这些真实世界的数据为临床决策提供了重要参考，尤其是在选择一线和二线治疗方案时。

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