美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物sacituzumab tirumotecan突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR突变的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者在靶向治疗和铂类化疗后疾病仍然进展。此决定基于几项临床研究的结果，显示出该药物在这一特定患者群体中具有显著的疗效。

sacituzumab tirumotecan是一种针对TROP2的抗体-药物偶联物（ADC），其作用机制是通过专有的连接子与一种新型拓扑异构酶I抑制剂结合。这种组合能够精准地将药物递送到癌细胞内部，从而有效杀伤肿瘤细胞。在一项名为OptiTROP-Lung01的非随机二期研究中，研究人员评估了该药物在局部复发或转移性NSCLC患者中的安全性和有效性。

研究数据显示，在接受每三周一次5 mg/kg剂量sacituzumab tirumotecan联合其他治疗方案的队列1A患者中，客观缓解率（ORR）达到了48.6%，疾病控制率（DCR）为94.6%。而在每两周一次相同剂量的队列1B患者中，ORR更是高达77.6%，DCR达到100%。此外，两个队列的无进展生存期（PFS）也表现出色，特别是在PD-L1表达较低的患者亚组中同样取得了良好的效果。这表明sacituzumab tirumotecan不仅对EGFR突变型NSCLC有效，而且不受PD-L1状态的影响。

安全性方面，大部分患者经历了不同程度的治疗相关不良反应（TRAEs），但大多数为轻度至中度，并且没有发生致命性的TRAEs。常见的副作用包括贫血、中性粒细胞减少等血液系统问题以及脱发、皮疹等皮肤症状。

目前，sacituzumab tirumotecan正在三项新的临床试验中进一步探索其与另一种免疫检查点抑制剂联合使用的潜力，FDA授予sacituzumab tirumotecan突破性疗法认定标志着它在治疗EGFR突变型NSCLC方面迈出了重要一步。