近日，一项2期研究结果显示，venetoclax联合10天地西他滨在治疗老年或身体不适的新诊断急性髓性白血病（AML）、复发/难治性AML以及高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中表现出显著的疗效和安全性。这项研究的数据在2024年ASCO年会上进行了分享。

研究结果显示，venetoclax联合10天地西他滨在多个患者组中都取得了较高的总体缓解率（ORR）和完全缓解（CR）/完全缓解但血液学不完全恢复（CRi）率。具体来说：

新诊断的AML患者（n=88）的总体缓解率为88%，其中66%的患者达到完全缓解，15%的患者达到CRi，总CR/CRi率为81%。

既往未经治疗的继发性AML患者（n=17）的总体缓解率为77%，其中47%的患者达到完全缓解，18%的患者达到CRi，CR/CRi率为65%。

既往接受过治疗的继发性AML患者（n=30）的总体缓解率为67%，其中27%的患者达到完全缓解，20%的患者达到CRi，CR/CRi率为57%。

复发/难治性AML患者（n=72）的总体缓解率为58%，其中21%的患者达到完全缓解，19%的患者达到CRi，CR/CRi率为40%。

高风险MDS患者（n=21）的总体缓解率为52%，其中24%的患者达到完全缓解，10%的患者达到CRi，CR/CRi率为33%。

研究的主要作者指出，venetoclax联合10天地西他滨对新诊断和复发/难治性AML患者非常有效，特别是在接受干细胞移植的患者中，生存获益更为明显。

venetoclax联合10天地西他滨在治疗AML和高风险MDS方面的突破性进展，为这些难治性疾病的治疗带来了新的希望。