LeadsBiolabs宣布，其开发的靶向GPRC5D和CD3的人源化双特异性T细胞接合抗体LBL034已获得FDA的孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤患者。这一里程碑标志着在多发性骨髓瘤治疗领域取得了重要进展。

公司表示：“我们很高兴看到新药物开发取得积极进展，特别是对于多发性骨髓瘤这种无法治愈的恶性肿瘤。随着治疗线路的增加，肿瘤复发的时间间隔越来越短，最终演变为复发/难治性多发性骨髓瘤，严重威胁患者的生命和健康。迫切需要开发新的、更有效的治疗方案。LBL034采用独特的分子设计，初步临床结果表明其具有良好的抗肿瘤功效和安全性。我们将加快LBL034的临床开发，力争尽早为全球多发性骨髓瘤患者带来安全有效的治疗选择。”

LBL034通过与T细胞上的CD3和癌细胞上的肿瘤相关抗原GPRC5D结合，激活T细胞对抗癌细胞。作为第三种进入临床开发的GPRC5D靶向CD3T细胞接合剂，LBL034表现出对GPRC5D更高的结合亲和力和效力，以及更少的T细胞耗竭和细胞死亡。

目前，LBL034正在针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者进行一项首次人体、开放标签、多中心、剂量递增和剂量扩展的1/2期试验(NCT06049290)。

临床前研究显示，LBL034在低表达至高表达的GPRC5D阳性细胞中产生强烈的T细胞依赖性细胞杀伤作用，并增加CD25和CD69表达以及IFNγ细胞因子释放TNFα和IL6。值得注意的是，LBL034与CD3的结合较弱，在没有表达GPRC5D的细胞情况下对细胞因子释放的影响有限。在MC38GPRC5D同基因模型和NCIH929异种移植模型中评估LBL034时，分别在1mg/kg和0.3mg/kg的低剂量下观察到有效的抗肿瘤活性。

公司表示：“LBL034是我们第一个获得FDA孤儿药资格认定的产品，标志着我们在这一充满挑战但有意义的旅程中迈出了成功的一步。