视网膜母细胞瘤是一种罕见且具有挑战性的儿童眼癌。最近，欧盟委员会（EC）基于欧洲药品管理局的建议，授予了溶瘤腺病毒VCN-01孤儿药资格，以治疗这种疾病。VCN-01通过选择性感染并裂解肿瘤细胞来发挥作用，同时提高化疗效果和免疫反应。

研究人员表示，获得孤儿药资格反映了对新疗法的需求，并提到了一项由研究者发起的1期试验[NCT03284268]，该试验在难治性视网膜母细胞瘤儿科患者中评估了VCN-01的安全性和活性，显示出了良好的耐受性以及积极的结果。

此外，美国FDA也已授予VCN-01用于视网膜母细胞瘤的孤儿药资格及罕见儿科疾病资格。早期临床数据表明，VCN-01在不同剂量下均表现出良好的安全性，没有严重的不良事件报告，部分患者的病情有所改善，甚至避免了眼球摘除。

接下来，Theriva Biologics计划开展进一步的2期研究，深入探索VCN-01对视网膜母细胞瘤患者的疗效。